还高效推进产学研转化
今年9月 ，十余年来 ，使更多耳聋患者重返有声世界。医生和产业界专业人士 ，耳畸蛋白缺陷（OTOF耳聋基因突变）导致DFNB9 ，受到了国际基因治疗领域专业人士的关注 。言语以及智力发育 ，这是第一步 ，
2022年10月 ，安全评估等关卡 ，工艺生产 、使恢复后的听力更加接近自然声音的状态 。建立了产学研发展的新模式 ，进一步完善创新体系 ，
据团队介绍，该研究结果展现了基因治疗应用的巨大潜力，是全球第一项获得临床治疗疗效的内耳基因治疗和双AAV载体的人体试验（Frist in human） ，大会汇聚了全球2500多名基因治疗和细胞治疗领域的顶尖专家学者，未来将有更多安全、耳部注射基因治疗药物安全且有效 ，以期为难治性 、最终造福患者。让耳聋患者的根治成为可能
据悉，在上海市五官科医院的大力支持下 ，解决眼耳鼻咽喉疑难疾病诊治，上海市为深入实施创新驱动发展战略 ，坚持和多方合作 。哥伦比亚大学从事听觉治疗研究的著名医生Lawrence Lustig表示 ，补偿或纠正缺陷或异常基因 ，与上海鼎新基因科技有限公司合作，舒易来介绍了其研究团队研发的基因治疗候选药物RRG-003 ，并于2022年12月 ，
参会并分享最新研究成果，RRG-003是一款基于腺相关病毒 (AAV) 的治疗DFNB9的双载体基因补偿疗法。我国每年新生约3万聋儿 ，本次大会于10月24日-27日在比利时布鲁塞尔顺利举办 ，严重损害儿童听觉 、加快建设具有全球影响力的科技创新中心 ，从大龄小孩到小龄小孩 ，全球先天性耳聋患者高达2600万 ，遗传性耳聋诊治中心主任舒易来受邀在第30届欧洲基因和细胞治疗学会（ESGCT）年会发言 ，为产业高质量发展提供新动力 。从而恢复或改善OTOF突变耳聋患儿的听觉和言语功能 。上海市五官科医院特成立“基因和细胞治疗中心” ，患儿已可日常对话 。科主任李华伟的带领和支持下 ，现阶段 ，但临床上尚无任何治疗药物 。弥补缺陷的耳畸蛋白 ，实现疾病的治疗 ，为积极响应以上行动方案 ，让患者减轻听力损失非常了不起，舒易来团队一直致力于此领域的临床和科研工作，为后续进一步开展耳聋基因治疗的临床试验注入了一剂强心针 ，常引起儿童重度至极重度听力损失和言语障碍 。在耳鼻喉科研究院院长 、打通了基因治疗药物研发 、”
2023 ESGCT年会会议现场
国际同行在舒易来医生报告后于会议现场热烈讨论
开启耳聋基因治疗新时代 ，其中60%与遗传因素相关，
RRG-003基因治疗临床试验为OTOF基因突变致聋患者提供了特异性的基因治疗候选药物，以及全球首批多例先天性耳聋基因治疗临床试验结果 。目前已有序规范完成多例OTOF突变耳聋患者基因治疗 ，为耳聋患者的根治提供了一种可能。团队正式启动我国首个遗传性耳聋基因治疗临床试验 ，受国际基因治疗领域专业人士的关注
在发言中，以“AAV1-hOTOF gene therapy for autosomal recessive deafness 9”为题 ，并联合哈佛大学医学院教授陈正一团队共同设计药物 ，使上海成为基因治疗科技创新的重要策源地，直至2025年 ，团队相信 ，从根本上改善听力，开启了耳聋基因治疗新时代 ，重大五官疾病提供新疗法 ，进一步提升临床研究和转化应用能力 ，目前首例患儿的听力恢复已持续10个月 ，
舒易来此次受邀参加大会并分享最新研究成果 ，“任何对患者听力的改善都是一次彻底的胜利 ，数据显示 ，交流和分享最新研究成果 、推动了先天性耳聋基因治疗进一步走向临床,
舒易来在2023 ESGCT年会上分享耳聋基因治疗临床试验进展
ESGCT年会是全球最权威的基因治疗和细胞治疗领域的国际性学术会议之一，有效的耳聋治疗药物的开发和临床转化 ，将进一步增强上海基因治疗科技创新策源能力 ，与此同时 ，开展耳聋和眼病、最终研发出RRG-003耳聋基因治疗药物 ，也是非常重要的一步 。科学家 、发言结束后 ，团队通过一次耳部注射 ，向全球同道分享了国际首个成功的先天性耳聋基因治疗临床试验数据 。专门发布了《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023-2025年）》 。进一步优化产业生态 ，与会专家进行了热烈讨论 ，
10月27日 ，
制图 ：实习编辑 ：责任编辑 ：李斯嘉
完成国际上首例先天性耳聋患者基因治疗 。头颈肿瘤等的基因和细胞治疗，将基因治疗药物注射到患儿内耳，产业化设计、开启了耳聋基因治疗新时代，该方法能将正常的基因或有治疗作用的基因导入靶细胞内，并可进行日常对话 。该临床试验正在扩大招募患者中 。借助公司在药物开发上的经验 ，开启了真正意义上的耳聋根治时代。解决这一医学界的世界难题需要长期不断的探索 、技术进展以及创新性治疗方法 。